FDA批准抗癌神药上市：针对17种肿瘤治愈率75%？醒醒！

从28日起，一则传闻在网络上广泛传播。

多个微信公众号发布消息声称，“重大突破！美国FDA正式上市“广谱”抗癌药治愈率高达75%！”

而且一个传得比一个更离谱，前一个说“治愈率高达75%”，后一个就敢说“对75%癌症有效”。

更夸张的是，《健康时报》的官方微博也站出来盖章确认了。

可是，这明明就是标题党的信息，为什么就没有一家（自）媒体能够好好说话呢。

在自己的正文里面都说明了，这款抗癌药针对17种肿瘤有效率可高达75%。一个有效率和一个治愈率，还是天差地别的，更重要的是别遗漏了“可”这个字。

更骚的操作是，在网友质疑问“为什么我们国家做不到”的时候，《健康时报》的官微还配合嘲讽。

事实是什么？

药是真药，也的确存在，但是效果没有这些媒体宣传的那么夸张。

据都市快报11月28日报道，记者查阅国外网站资料，确实在美国FDA（美国食品药品监督管理局）的网站上看到，已批准该药上市的新闻。

文章称，Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。

2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性，和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果也被FDA所证实。

这17种不同癌症包括类型有：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等。

另据科技日报11月29日报道，需要提醒的是，这款药物前有一串长长的定语：它用于治疗携带NTRK（一种神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人或儿童实体瘤患者，这些患者的实体瘤没有产生已知的抗性突变，而且是转移性的或者切除可能会导致严重的发病率……

与网络消息所说的“第一款与肿瘤类型无关”的抗癌药不同，FDA称，这是它批准的第二款“组织不确定”类癌症药物。所谓“组织不确定”，就是不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症。

“目前的靶向抗癌药，通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时说。

FDA披露的信息显示，这种药物的总体缓解率（ORR）为75%。信息还提供了对12种肿瘤的试验结果，其中包括软组织肉瘤、胃肠道间质瘤等。

“这个广谱是有引号的，只是覆盖的肿瘤种类比较多。”铁偲说。

“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

什么是TRK？TRK，是原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。

携带TRK突变的癌症分为两大类：1：罕见癌症，较高TRK突变比例。比如绝大多数婴儿纤维肉瘤都携带TRK突变，但病本身极其罕见。2：常见癌症，很低TRK突变比例。比如非小细胞肺癌患者很多，但其中有TRK突变的预计只有1%左右。

其实，携带TRK基因突变的患者实在是太少了，在进行新药临床试验时招募足够的临床患者进行试验非常困难，因此只好测试多种肿瘤类型。

尽管TRK抑制药物Vitrakvi能对17种实体肿瘤有效，值得注意的是，仅仅对17种实体肿瘤中携带TRK基因者有效，而这些携带TRK基因者为数并不多，总体而言，真正受益的其实是其中的少数罕见病患者，因此说新药Vitrakvi为“广谱” 抗癌药其实有误导广大人民群众的嫌疑。

相关刷屏文章标题称治愈率高达75%，但事实上是有效率高达75%，有效率高并不代表真正治愈率高，很多药物虽然有效，但不能维持很长时间，并不算治愈！换而言之，有效率=缓解率。

同时这款新药价格非常贵，根据网络消息，昨晚Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格：成人胶囊批发采购费用：2,800美元，30天用量儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算。因此预期进入国内市场后一般消费者难以承受。

所以实体瘤也就是1%不到的ntrk融合概率，大部分人都别想了……还是想想有没有钱………

（戳这里看视频）

但是在科技日报的报道中也提到，铁偲认为，虽然这种基因突变出现的概率很低，但是这种药物为癌症治疗打开一条新的通路。它给医药学界一个新的提示：肿瘤可能是有共性的，可以寻找共同的靶点来对付它。

“可以说，它在科学研究方面确实具有重大意义，但是要客观认识它的临床意义。”铁偲说。

（科技日报、都市快报、中国药业等微信公众号）