ASH 2025，中国血液肿瘤创新标杆确定性再升级

随着中国创新药的崛起，一年一度的ASH年会，已成为中国血液肿瘤领域地位攀升的风向标。从行业维度看，中国血液肿瘤的研发实力与临床影响力正逐年进阶；聚焦微观个体，每一家深耕于此的药企，也都在实现着确定性的升级。

连续8年亮相ASH年会的亚盛医药，正是这一趋势的鲜活缩影。

其确定性升级体现在两大核心维度：

其一，是血液肿瘤管线版图的持续扩容。从首款核心产品耐立克，到今年耐立克、利生妥、APG-5918 的多产品矩阵亮相，不仅夯实了企业在血液肿瘤领域的竞争力，更印证了其可持续的爆款打造逻辑；

其二，是临床研究数据的持续突破。在2025年ASH上公布的多项数据，亚盛医药向外界表明，既筑牢了已获批适应症的护城河，也彰显了在研适应症的商业化潜力与前景。

本质上，亚盛医药8年的ASH轨迹，更向市场传递了一套清晰的生存哲学：对于biotech而言，若想实现价值最大化，关键在于找准 “一米宽、一千米深” 的细分赛道，心无旁骛地深耕。任行业风口变幻，唯有咬定方向、久久为功，时间终将兑现价值。

/ 01 /耐立克的稳，CML护城河再巩固

作为亚盛医药的核心管线，耐立克始终是值得长期跟踪的品种。在今年的 ASH 年会上，亚盛医药向市场传递的一大信号是：耐立克在基本盘 CML 领域的护城河，牢不可破。

在一代和二代 TKI 耐药和 / 或不耐受的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期适应症领域，耐立克再次确认了长期疗效和安全性优势。

此次亚盛医药带来的是该适应症关键性注册 II 期临床研究的 4 年随访数据。更长时间的随访数据显示，耐立克治疗组的无事件生存期（EFS）显著优于最佳可用疗法（BAT）组，中位 EFS 延长 6.3 倍，达到 21.2 个月；BAT 组仅为 2.9 个月。即便是在不伴 T315I 突变的 CML-CP 患者中，耐立克也能带来显著获益，治疗组和 BAT 治疗组的中位 EFS 分别为 11.9 和 3.1 个月。

与此同时，在更长时间的随访中，耐立克的安全性优势一如既往，且未观察到新的安全性信号。值得一提的是，耐立克治疗组的血管闭塞事件发生率为 7%。而泊那替尼（Ponatinib）OPTIC 研究的 4 年随访数据显示，不同治疗组的血管闭塞事件发生率介于 5%-14% 之间。

此外，亚盛医药在 ASH 年会上公布的针对非 T315I 突变且 TKI 耐药的 CML 慢性期患者的二线治疗研究更新数据，为耐立克的治疗线前移提供了强力支撑。

具体而言，对于既往接受二代 TKI（如尼洛替尼、达沙替尼）一线治疗的 30 例患者，耐立克的完全细胞遗传学缓解（CCyR）率达 76.7%，意味着超七成患者实现了细胞遗传学层面的完全缓解；主要分子学缓解（MMR）率达 43.3%，近半数患者达到了深度分子学缓解。对于既往接受一代 TKI 伊马替尼一线治疗的 9 例患者，耐立克的 CCyR 率为 55.6%、MMR 率为 44.4%。

39 例疗效可评估患者的综合缓解数据，验证了耐立克在 CML 经治人群中的有效性，尤其在二代 TKI 一线治疗耐药场景下的临床潜力值得关注。这无疑预示着耐立克有望打开新市场。既往研究显示，接受伊马替尼治疗的 CML 患者中，1 年内有 20％～30％发生耐药或不耐受；接受达沙替尼、尼洛替尼等二代 TKI 一线治疗的 CML 患者中，1 年内亦有超过 10% 发生耐药或不耐受。

总的来说，上述多项研究结果，不仅进一步夯实了耐立克基本盘的竞争力，也预示其未来有望打开成长天花板，更让人切实感受到耐立克在 CML 治疗领域的 “稳”。

/ 02 /耐立克的进，一线Ph+ ALL的两个好消息

同时，本次 ASH 年会也让市场看到了耐立克的进阶潜力。对耐立克而言，Ph+ ALL 一线治疗领域是市场寄予厚望的方向。

背后的核心逻辑有两点。

第一，临床需求远未得到满足。目前国内尚无任何 TKI 类药物正式获批用于 Ph+ ALL 的一线治疗；海外也仅有泊那替尼获批，但其疗效与安全性均存在较大提升空间。泊那替尼的 PhALLCON 临床试验数据显示，其微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率仅为 34%，且因安全性问题被标注黑框警告。

第二，亚盛医药手握自主商业化权益的区域市场空间广阔。从全球范围来看，Ph+ ALL 的发病呈现明显区域特征，在亚洲的患病率显著更高，尤其是中国、日本及韩国等国家，这一疾病的患者基数与市场潜力，堪比慢性淋巴细胞白血病（CLL）之于美国市场。

由此可见，Ph+ ALL 一线适应症，将成为耐立克价值增长的核心放大器。

而亚盛医药在本次 ASH 年会上公布的，耐立克一线治疗 Ph+ ALL 的全球注册 Ⅲ 期研究 POLARIS-1 的临床数据，恰恰印证了其在亚洲市场的巨大兑现潜力。

具体来看，此次公布的数据呈现三大显著亮点。

首先，总体疗效表现亮眼。数据显示，在 3 个周期的诱导治疗内，耐立克联合低强度化疗方案，在初治 Ph+ ALL 患者中的最佳微小残留病（MRD）阴性率和 MRD 阴性完全缓解（CR）率分别达到 66.0% 和 64.2%。在非头对头对比的前提下，核心指标均到了 PhALLCON 研究数据的一倍。

其次，针对难治亚型的疗效优势突出。在 10 例携带 IKZF1plus特征的患者中，诱导治疗结束时的分子学缓解率高达 90%（9/10）。IKZF1plus是 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）公认的不良预后高危因素，这类患者往往对化疗耐药，且复发风险极高，耐立克在此类难治人群中取得的优异缓解效果，充分彰显了其独特的临床价值。

最后，安全性表现良好。耐立克联合低剂量化疗的方案耐受性良好，发生率＞15% 的 3 级及以上治疗中出现的不良事件（TEAEs），均集中于可防可控的骨髓抑制类反应，临床易于管理；而非血液学高等级不良反应发生率相对可控，未出现超预期的安全风险。这也预示了，在增效的同时，耐立克有望给Ph+ ALL患者带来更安全的选择，提高治疗依从性。

另一个利好消息是，近期耐立克一线治疗 Ph+ ALL 的全球注册 Ⅲ 期临床研究，已正式获得美国 FDA 与欧洲 EMA 的批准，实现了中国、美国、欧洲三地，基于 POLARIS-1 方案框架同步开展全球 Ⅲ 期临床开发的重要突破。

尽管由于各国及地区原适应症的标准疗法存在差异，不同国家研究中心的对照组用药方案会有较大区别，但这一进展仍然充分体现了海外监管机构对耐立克现有临床数据的认可程度。

很显然，Ph+ ALL 一线治疗的亮眼数据与全球临床开发的稳步推进，正逐步打开耐立克从 “中国品种” 到 “全球重磅药物” 的成长空间。

/ 03 /利生妥口头报告亮相，双重确定性升级

在耐立克兼具确定性与想象力的双重驱动下，亚盛医药第二款商业化产品利生妥于本次 ASH 年会的亮相，同样让市场看到其双重确定性的升级。

这一升级，首先体现在利生妥针对 BTK 抑制剂耐药的、重度经治的复发 / 难治性慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）患者市场的明确潜力上。

核心逻辑在于，在ASH上公布的关键注册 II 期临床研究显示，面对极为难治的患者群体，利生妥疗效表现极为突出。该研究纳入的患者，高危因素占比远超既往同类型研究。具体来看，入组人群100% 为 BTKi 治疗失败患者，属于临床难治群体，且高比例涵盖了三类公认的独立不良预后因素：

del (17p)/TP53 突变：占比 39%，该突变会导致患者对化疗、免疫治疗等多种方案耐药，疾病进展快，是 CLL 预后最差的指标之一。

未突变 IGHV：占比 53.2%，携带该特征的患者肿瘤细胞侵袭性更强，对治疗的应答率更低，生存期更短。

复杂核型：占比 42.9%，指染色体出现≥3 个异常，这类患者的疾病异质性更高，治疗难度大，缓解持续时间短。

不仅如此，研究人群还存在高危因素高度叠加的情况，进一步放大了治疗难度：

63.6% 的复杂核型患者同时合并 del (17p)/TP53 突变，两种顶级高危因素叠加，意味着这部分患者的耐药性更强、预后更差。

63.6% 的复杂核型患者为高度复杂核型（染色体异常≥5 个），这类人群在既往研究中占比极低，且几乎无有效治疗手段，属于 “难治中的难治” 群体。

但即便面对如此高危的患者群体，利生妥在全部可评估患者中的客观缓解率（ORR）仍达到62.5%，充分彰显了其治疗优势。也正是凭借这一亮眼数据，该关键注册 II 期临床研究成功入选 ASH口头报告。

对此，该研究报告人、郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医院的周可树教授难掩振奋。她指出，利生妥单药在重度经治、既往接受过多线治疗的患者群体中，尤其是伴有复杂核型等极高危因素的患者身上，展现出了令人鼓舞的深度且持久的缓解效果，同时兼具高效、便捷、安全的显著特性。这一突破性成果，不仅为攻克这一临床治疗难点提供了全新且强有力的武器，更为深陷治疗困境的患者带来了重生的希望。

与此同时，亚盛医药公布的利生妥联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈克拉经治髓系肿瘤患者的 Ib/II 期临床研究最新数据，更让市场看到了该药物的两大潜力方向。

第一，在急性髓系白血病（AML）、混合表型急性白血病（MPAL）领域，有望攻克维奈克拉耐药难题。在 AML 治疗中，维奈克拉联合去甲基化药物阿扎胞苷（AZA）是临床常用方案，但患者治疗无反应、无法耐受副作用的情况十分常见，且即便初期获得完全缓解（CR），最终也难以避免复发。初步临床数据显示，在可评估的 22 例既往接受过维奈克拉治疗的 R/R AML/MPAL 患者中，ORR 为 31.8%（7/22），CR 率为 22.7%（5/22），有望为这类患者带来新的治疗希望。

第二，新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）适应症的潜力得到进一步验证。数据显示，15 例可评估的初治 HR MDS / 慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者中，ORR 达 80.0%，6 例（40.0%）获得 CR，6 例（40.0%）获得骨髓 CR（mCR）。这一结果的意义不言而喻 —— 要知道，维奈克拉联合阿扎胞苷的方案在该领域曾宣告失败。而利生妥的初步数据，不仅印证了其在该适应症上的全球开发信心，更为正在中、美、欧同步开展的注册Ⅲ期临床研究 GLORA-4 提供了有力支撑。

总的来说，ASH 年会上公布的两项数据进一步证实了利生妥的核心看点：人无我有，人有我优。

/ 04 /总结

近年来，每一届 ASH 年会都能清晰感受到：一批中国新生代血液肿瘤药企强势崛起，而老牌创新力量则愈发成熟、更具全球竞争力。

正如连续 8 年参会的亚盛医药，便以实实在在的临床数据与突破性成果，让我们愈发坚信这一点。

这背后绝非偶然，而是必然。中国创新药企能够跻身全球舞台中央，靠的不只是硬核的创新实力，还在于本土 biotech 足够清醒、足够冷静，既明确自身的优势所在，又能心无旁骛地深耕下去。

就像亚盛医药一样，始终锚定血液肿瘤领域的临床未被满足需求，持续丰富产品矩阵，在耐立克、利生妥等核心产品的研发上精耕细作。

最终，从筑牢 CML 领域的基本盘护城河，到推进 Ph+ ALL 一线治疗的全球注册Ⅲ期研究，再到利生妥在 BTKi 耐药高危人群中交出亮眼答卷，亚盛医药在以持续的研发投入和扎实的循证医学证据构筑自身竞争壁垒的同时，让市场持续看到其价值确定性的不断升级。

敢于在研发无人区勇毅前行的拓路者，终将手持火炬，照亮通往创新新大陆的航路。或许，这也正是 biotech新时代的生存哲学。