“魏则西事件”三年后，中国重新允许三甲医院出售实验性细胞疗法

　　魏则西事件

　　2014年4月，西安大二学生 魏则西 被检查出患有 晚期滑膜肉瘤 ，这是一种恶性软组织肿瘤，五年生存率为20%-50%。

　　2015年9月，四处求医的魏则西以及其父母通过 百度搜索 找到了头条的武警北京总队第二医院。医生称可使用“斯坦福技术”、“保20年”。魏则西在此接受4次“生物免疫疗法”治疗，花费20余万元，病情未见好转。

　　2016年4月，魏则西因病情恶化去世。此事件导致 百度医疗竞价排名 、 部队医院外包 、 莆田系医院 等问题浮出水面。

　　魏则西事件后，我国全面停止医院销售细胞免疫疗法，只有少数顶级医疗机构被允许通过 招募志愿者进行免费的细胞免疫疗法临床试验 。

　　2017年， 诺华制药 、 凯特制药 等开发的CAR-T细胞疗法通过FDA批准成功上市，这一年也被称为 CAR-T细胞治疗元年 ，不久后，以 传奇生物 为代表的国产CAR-T疗法也被批准开展临床试验，这距离魏则西离世已经一年有余。

　　重新放开

　　2019年5月2日，世界顶级科学杂志 Nature 杂志官网报道， 中国将允许三甲医院出售实验性细胞免疫疗法 ，根据一项草案，癌症患者可以在 未经监管部门批准的情况下购买这些疗法 。

　　中国的顶尖医院很快就能够不经国家医疗监管机构的批准，即可出售实验性细胞疗法来改造癌症患者自己的细胞来治疗癌症等疾病。

　　这一提案距离中国政府因“魏则西事件”停止医院销售未经批准的细胞疗法，已经过去了整整三年。

　　该政策草案引起了不同的反应。一些科学家认为，它可以让患有绝症的人更快地获得可能有效的治疗，并且这些措施可以保护患者免受危险的治疗。

　　但也有不少人质疑这些法规是否足以确保这些细胞疗法的安全有效。

　　改造患者自身免疫细胞的细胞疗法，在许多国家都需要医疗监管机构的批准，这意味着要进行 严格 、 昂贵 、 耗时 的临床试验，来证实疗法的安全有效。也有些国家和地区由特殊政策，例如澳大利亚，就允许医生对绝症患者实施未经批准的细胞疗法，但这种情况很少见，而且也是免费提供给患者的。

　　精选的少数医院

　　根据中国卫生部3月份发布的这项政策草案，选定的医院将被允许出售未对大量人群进行安全性和有效性检测的细胞疗法，该提案预计将在未来几个月内生效。

　　北京医院生物治疗中心主任、癌症免疫学家 马洁 认为： 该法规将促进细胞治疗的创新和产业，最终将使患者受益。

　　美国 宾夕法尼亚大学 癌症研究员 Bruce Levine 认为： 这项草案是朝着正确方向迈出的一步，但他怀疑这些医院是否为细胞疗法的潜在危险做好了准备 。

　　2018年10月，美国科学家 James Allison 和日本科学家 本庶佑 因癌症免疫疗法而获得诺贝尔奖，因此带来了癌症免疫疗法的狂热，但这一狂热很快因为美国的几个临床试验患者因副作用去世而被降温。世界各地医疗监管机构都减缓了批准免疫疗法的速度，虽然有数百项正在进行的细胞免疫疗法临床试验，但美国食品药品监督管理局FDA仅批准了三项此类疗法，而中国则一项都还没批准。

　　法律含糊不清

　　2016年之前，中国商业化细胞疗法的规定含糊不清，许多医院，特别是军队医院，将安全性和有效性还在测试中的细胞疗法出售给患者。

　　北京世纪坛医院 癌症中心的肿瘤学家 任军 说，中国估计大约已有一百万人付费进行了细胞免疫疗法，使中国成为世界上最大的癌症免疫疗法市场之一。

　　任军说，禁止销售未经测试的细胞疗法是一个好主意。之前有数百家医院提供这些细胞疗法，但多数并未对如何处理或准备细胞进行充分培训，或进行充分研究以确保其有效。他们只是打开设备，从患者身上取血而已。

　　“魏则西事件”后，监管部门发布禁令，自禁令以来， 医院很难招募参与者进行细胞疗法临床试验 ，任军认为，新的，更清晰的规则对于鼓励开发安全的细胞疗法是必要的。

　　获得许可

　　根据草案规定，大约1400家提供专业医疗和开展医学研究的顶尖医院，也就是 三甲医院 ，在证明他们具备处理细胞和足够的临床专业知识后，就能够申请出售细胞疗法的许可证。

　　一旦医院获得许可，其审查委员会将监督实验性治疗的临床研究，参与者无需支付费用。 如果委员会确定这些治疗是安全有效的，那么医院就可以开始出售该细胞疗法了。没有获得许可证的医院和公司仍然需要向中国食品药品监督管理局CFDA申请批准，才能进行治疗，并且仍然需要大规模的对照临床试验。

　　反对者的观点

　　但是，并非所有人都支持这项政策，澳大利亚 QIMR Berghofer 研究所癌症免疫治疗专家 Michele Teng 认为，对患者进行的任何新的细胞疗法都必须证明其在III期临床试验中的安全性和有效性。

　　日本RIKEN研究所的 Douglas Sipp 认为，拥有大量资金、优质设备、训练有素的医务人员的很容易满足这项草案的要求，从而被允许出售细胞免疫疗法。但这些东西并不足以替代精心设计的研究，以确定治疗是否有效。

　　他还认为， 这项草案会打击医药公司的积极性 ，因为这样一来，医药公司不得不与拥有许可证，可提供各种治疗方案的医院竞争，医药公司就没有动力进行精心设计的研究。

　　但 任军 认为，医药公司可以与医院合作来测试他们的治疗方法，并且将使用客观标准（例如肿瘤是否缩小）和患者报告的结果来衡量治疗的有效性。

　　北京大学免疫学家 王月丹 表示，该法规草案使他有信心恢复临床研究计划。 十多年前，他停止了细胞免疫疗法的临床工作，因为缺乏具体法规意味着无法确定哪种疗法有效，哪种疗法无效。但他仍然担心临床试验经验不足的医生。合格专家不足的医院可能会忽视这些规定，或者医院审查委员会可能会错误地批准对患者不安全的免疫疗法。如果这样的话，细胞免疫疗法很可能再次回到之前的状态。

　　参考内容：

　　https://www.nature.com/articles/d41586-019-01161-2

　　本文由 生命科学最前沿 原创编译。