一年收入仅8510.3万元，“港股罕见病第一股”北海康成拉响了警铃

港股18A中，专注罕见病的创新药企北海康成应该属于最难的那一批。

据该公司最新发布的财报，2024年其全年收入仅有8510.3万元，同比下降超17%；亏损金额达到4.43亿元，同比扩大16.8%。截至2024年12月31日，公司流动性资产仅有4535.2万元，流动性负债总额却高达4.826亿元。

另外，值得一提的是，北海康成是港股18A第一个市值跌破1亿港币的上市公司。截至4月2日收盘，其总市值也只有6245.12万港元。

对于走到悬崖边的北海康成而言，能“活下去”就算胜利了。

做罕见病药物，是一门好生意吗？

从商业角度来看，罕见病药物这个赛道有前景，却并不好做。

就市场机遇而言，当前这一行业正感受到更多政策红利在释放。

北海康成的财报就提到，我国已简化罕见病治疗申请流程并已精简监管审批途径，包括允许提交全球试验临床数据，并迈向更有利的补偿政策。2018年，我国公布第一批《国家罕见病目录》，涵盖121种罕见病；2023年，第二批名单公布，新增了86种罕见病。经多次更新，目前《国家罕见病目录》已涵盖两版共207种罕见病。

另外，新型治疗技术也在涌现。

根据弗若斯特沙利文资料，基因疗法成为治疗罕见病的前景广阔的治疗方法。据悉，约80%的罕见病是遗传性疾病，基因疗法可以从根本病因上出发来治愈疾病。目前，基因工程及病毒载体发展方面的最新进展使得多个基因疗法产品获得批准。

这些机遇的存在，在造就一个极具想象力的市场。

根据弗若斯特沙利文分析，2020-2030年，全球罕见病药物市场规模将从1351亿美元增至3833亿美元，年均复合增长率为11.0%。同期，中国孤儿药市场规模将从13亿美元增至259亿美元。

对于北海康成等创新药企而言，其中蕴含了不小的商机。不过，要将行业商机切实转化为企业的增长价值则较为困难。

其实从罕见病的定义就可以知晓，北海康成正在走一条较为小众的赛道，难以充分获量。根据《中国罕见病定义研究报告2021》，罕见病是指“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万”的疾病。

即使药企能够实现产品供应，但考虑到患者规模不大、支付能力有限、政策仍有待完善等因素，供需必然存在一定失衡，最终体现为较窄的营收面。

而且，开发及商业化罕见病药物所需投入不会小，成本压力大叠加实际需求并不广阔，药企亏损在所难免。

产品商业化已起步，但还是先“自救”

回到企业本身，北海康成在满足全球罕见病患者的医疗需求方面还是展现出一些潜力，主要表现在产品层面。

据其财报披露，截至2024年12月31日，公司已打造一个由8个药物资产组成的全面的产品线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症，具有巨大的市场潜力。其中包括2个已上市产品。

第一款产品是海芮思®（艾度硫酸酯酶β，前称为CAN101），是中国第一种获批用于治疗亨特综合症（MPS II）的ERT（酶替代疗法） 。

据悉，北海康成于2021年5月在中国商业化推出海芮思®进入非医保市场。截至2024年12月31日，该款药物已识别843名患者。另外，就该款药物，公司已在107个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国5.21亿人口。

第二款产品是迈芮倍®（氯马昔巴特口服液，前称为CAN108），为一种口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制剂，可用于治疗阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症等罕见病。

财报显示，北海康成于2024年1月在中国商业化推出迈芮倍®进入非医保市场。截至2024年12月31日，该款药物已识别839名患者。另外，就该款药物，公司已在35个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国1.61亿人口。

为了推进上述产品的商业化，近年来北海康成也动作频频。

财报提到，随着目前多种产品获准在多个地区销售，北海康成已在北京及上海成立主要运营中心，并在大中华区其他地区设有办事处。

另外，公司为上市产品及后期候选药物成立商业化团队，可根据业务增长迅速扩展，包括市场及销售、医学事务、患者权益及服务以及市场准入三大主要职能，旨在执行发展关键意见领袖（KOL）的医学项目、提高社群意识及探索有助于药物开发和市场策略制定的行业见解。

不过，如前文所述，市场需求驱动力并不强，北海康成产品能打开的营收规模还是较为有限的。而且，值得一提的是，北海康成自身缺少技术护城河，增长潜力也较难释放。

据悉，北海康成的管线产品基本都来自“license in”（授权引进），如迈芮倍®来自于Mirum PharmaceuticalsInc授权，海芮思®则来自于韩国GC Pharma公司授权。

这样来看，当前北海康成确实处在一个颇为尴尬的境地。而当业务难发展，前路不明之时，企业还是先以“自救”为先。

财报透露，截至2024年12月31日，北海康成已经将员工人数精简至67名，并计划在2025年3月，进一步将全职员工减少至50人。另外，公司的员工成本支出也从2023年的4726万元减少至2024年的2668万元。

至于是否有奇迹发生，也只有时间才能给出答案了。

来源：医药研究社