说说大药企如何赚钱的

来源：微博@郝倩在欧洲

又一例《我不是药王》现代版，说说大药企如何赚钱的。

史上最贵的药物，瑞士诺华家的基因疗法Zolgensma，200万美元天价，主要用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

对于大药企来说，其实最大的获利来源往往不是那些大家熟知的药品，而是投资数百亿研发十数年在一个极小的窄域，最终取得突破——越窄域越昂贵。这种“窄域”往往直接关乎生死，又鲜有竞争，所以少数几家拥有类似治疗方案的药企完全可以漫天要价……嫌贵你可以不买，却绝对没有议价权。尤其是这种病还牵扯到自家孩子生死的时候……

脊髓性肌萎缩症是一种遗传类疾病，一种罕见疾病（发病率1/8000到1/11000），却是全球导致婴儿死亡的头号基因类疾病。SMA会导致婴儿/儿童无法走路，说话，吞咽，甚至呼吸……这种药物，承诺可以替代一部分基因，帮助身体控制肌肉。这种病最严重的可以在出生几个月就显现，最终会因为呼吸衰竭死亡。如果在6个月到1岁之间发病，则可能活到二三十岁。

这个药物在临床试验中显示极大提升了生存率——就是小患者们都可以自主呼吸。但到底能不能吞咽，抬头，甚至坐卧行走，因人而异。

看到一个真实案例，是一个8个月的婴儿Ben，做了这个价值225万美元的基因治疗。之后Ben可以“抬头”几秒钟。对于SMA患者来说，这简直就是一个极大的里程碑。可之后，其他的“里程碑”并没有出现。Ben依然不能翻身，更别提坐立。几个星期后，医生建议要再加一个其他的药物。这也让2019年推向市场的Zolgensma受到质疑，这可是当时全球最昂贵的药物，卖点就是可以有希望彻底治愈SMA，但诺华自己的临床结果也显示，大概1/3的孩子需要其他药物辅助治疗。

大多数情况下，这种基因治疗方案就是将一个“致死”疾病变为“慢性病”……【参考我就是药王中的治癌药品】不能彻底解决问题，却可以拿钱续命。

2019年以来，全球已经有超过3000名婴儿/儿童使用了Zolgensma——必须说Ta们真是“幸运儿”。2022年，这一款药物的销售额为14亿美元，是全球基因治疗销售额的91%。在美国，这个昂贵的药物同时被纳入了政府和私人保险范畴之内。药企稳赚！

目前其他两款SMA治疗方案也不便宜，一种注射药物第一针80万，之后每年40万美元一针“加强针”，另一种则是口服药物，按照患者“体重”，每年药费10万到34万美元。

越来越多的天价基因治疗方案还在酝酿之中。比如刚被FDA通过的另一种血友病基因治疗方案，目前定价350万美元。

药王孙思邈曾经在《千金要方》中写道：“若有疾厄求救者，不得问其贵贱贫富，长幼妍媸，怨亲善友，华夷愚智，普同一等，皆如至亲之想。”

可惜大药企们不是药王。。