全球首批iPSC疗法！7人临床获批上市？

如果一款新药只在7个人身上试过，你敢用吗？

在大多数国家，这几乎是不可能发生的事情。但在日本，可能真的要实现了。

近日，日本厚生劳动省的专家委员会对两款由诱导多能干细胞（iPSC）制成的再生医学疗法给予“有条件且有时限批准”。其中一款是针对帕金森病的Amchepry，另一款是治疗严重心力衰竭的ReHeart[1]。

图注：Nature官网发布日本首批iPSC疗法新闻

按照当前监管流程，这两款疗法最早可能在今年3月获批，成为全球首批进入有条件商业化应用阶段的iPSC疗法。这为人类临床提供了首批观察窗口，旨在探索经重编程“重置状态”后的细胞，在人体内实现安全整合与功能修复的真实可能性。

但围绕它们的争议也随之而来。公开信息显示，Amchepry 的临床试验仅纳入7名患者，而ReHear的试验规模也只有8人[2]。在样本量如此有限、疗效证据尚需长期验证的情况下，这种“先上市、再继续验证”的审批路径，引发了科学界关于“安全性与有效性是否被速度绑架”的激烈讨论。

图注：:两款药物信息

站在再生医学走向临床现实的关键节点，我们不妨暂时放下那些过于乐观或悲观的判断，通过以下五个灵魂拷问，抽丝剥茧，重新审视这场iPSC浪潮。

Q

拷问一：头顶“诺奖”光环的iPSC，是重塑生命的科学奇迹，还是尚未驯服的医学野兽？

自2006年日本科学家山中伸弥通过四个转录因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，也被称为“山中因子”）将成年体细胞“重置”至多能状态，并于2012斩获诺奖以来，iPSC（诱导多能干细胞）能逆转细胞命运的故事，早已被大家耳熟能详[3]。

图注：iPS细胞生成路径，从体细胞经重编程获得多能性，与胚胎干细胞和成体干细胞路径对比[4]

但问题在于，可以被逆转并不等于可以被精准控制。真正阻碍iPSC走向临床的，从来不是“能不能分化”，而是三个更现实的问题：

图源：京都大学ips细胞研究所

1、分化的可控性问题

在体外诱导分化过程中，哪怕只有极少量未完全分化的细胞残留，都可能在体内持续增殖，最终演变为畸胎瘤[5]。这种风险，不是概率低就可以忽略，一旦发生后果严重。

2、功能整合问题

即便成功分化为目标细胞，这些“人工生成”的细胞，是否能够与原有组织建立有效连接，仍存在较大不确定性[6]。例如神经细胞是否能建立有效突触连接，心肌细胞是否能与原有心脏节律同步，这些都远比“长出来”更难[7]。

3、长期安全性的不确定性

iPSC本质上经历了大规模表观遗传重编程，这种“重置”是否会在数年后带来基因表达失控、免疫异常甚至肿瘤风险，目前仍缺乏长期随访数据[8]。

Q

拷问二：监管“超速”放行，是盲目护犊，还是另有原因？

既然iPSC技术诞生于日本，它自然被日本视为少有的、绝对领先的原生创新与国家骄傲。

尽管极小的临床样本量引发了学界对于监管“宽松化”的争议。但拉长视角，这绝非一拍脑门的放水，而是日本历经十余年，试图打破临床转化常规路径、为再生医学产业构建“先发优势”的一次激进尝试。

早在2010年，日本京都大学成立了iPS细胞研究与应用中心（CiRA），专门从事iPSC相关的基础研究与临床转化[9]。

图注：2010年日本成立iPS细胞研究与应用中心（CiRA）

同时，日本政府通过专项资金推动建立了临床级iPSC细胞库，储存来自不同供体的多能干细胞，以期在未来大规模临床应用时，能够降低异体移植的免疫排斥反应和制备成本。

图注：iPS细胞库存作业流程

法规方面，日本于2014年实施了《再生医疗安全性确保法》及修订后的《药机法》，专门为再生医疗产品设立了“附条件期限批准制度”。该制度允许在确认产品安全性且具有预测疗效的前提下，先期批准上市，并在规定期限（通常为7年）内收集真实世界数据以确认最终疗效，否则撤销许可[10]。

相比之下，中国的监管思路正在走向另一种平衡。

2025年发布、将于2026年5月实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令），将干细胞及相关前沿技术明确纳入临床研究与转化应用的统一框架之中：相关项目需在具备资质的医疗机构内开展，接受伦理审查与备案管理，并明确禁止在临床研究阶段向受试者收取费用[11]。

图注：《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》自2026年5月1日起施行。

如果说日本是在可控风险下提前进入应用，那么中国更接近于在严格边界内延后放行。前者将不确定性部分留给市场与真实世界数据，后者则尽量在进入市场之前完成证据积累。

Q

拷问三：两款破格上市的新药，是绝境中的救命稻草，还是一纸监管赌约？

正是得益于上述长达十余年的基础研究与政策铺垫，Amchepri和ReHeart这两款疗法，才得以凭借7人、8人的微小样本量“火速”破格撞线。但从实验室走向手术台，还需面对冷酷的科学审视。

事实上，这两款疗法并不是简单的“温水吞服”。Amchepry需要在患者的大脑中，通过立体定向手术直接注射诱导分化后的神经前体细胞；ReHeart则涉及更复杂的开胸手术，将直径4至5厘米、厚度0.1毫米的iPSC衍生心肌组织直接敷贴在受损的心脏表面。

图注：直径4至5厘米、厚度0.1毫米的 ReHeart 贴片，含有由iPS 细胞制成的心肌细胞，可以发育成几乎所有组织，贴在患者心脏上后可以恢复心脏功能

但这种高侵入性的外科干预，本身就是疗效评价中不可忽视的干扰变量。在现代临床医学的评价体系中，复杂手术产生的“安慰剂效应”是一个客观存在的科学难题，患者对前沿疗法抱有的极高期望，可能诱发症状的暂时性缓解。

在Amchepry的7名受试者中，确实有4人观察到了症状缓解。但在缺乏“假手术（Sham surgery，即只在头骨上打孔但不注入细胞）”作为对照组的情况下，这究竟是因为iPSC衍生的细胞真正存活并重建了神经网络，还是因为这4名患者强烈的心理暗示作用？

目前暂无任何统计学上的确切答案。

Q

拷问四：全球超115项临床试验同步推进，面对百亿美元的未来市场，中国本土企业身位几何？

日本此次的新药获批，只是全球干细胞商业化进程中的一个缩影。事实上，随着技术壁垒的逐步突破，整个产业正进入稳健扩张期。

据Future Market Insights（FMI，2026年2月最新报告）预测，全球干细胞疗法市场规模将从2026年的201亿美元增长至2036年的452亿美元（CAGR 8.4%）[12]。面对这一百亿美元级的巨大临床需求，各国研发步伐明显提速。

图注：干细胞疗法市场规模、市场预测与展望

从客观数据来看：截至2024年，全球已有115项多能干细胞（hPSC&ipsc）疗法临床试验获得监管机构批准。其中，美国以38%的占比处于领先地位，中国以15%紧随其后位列第二，日本占12%[13]。

图注：各国家hPSC&ipsc试验分布

在具体适应症上，各国也呈现出多线并进的态势。除了日本此次获批的心衰和帕金森疗法，美国正试图在糖尿病领域实现突破，如：跨国巨头Vertex（福泰制药）研发的干细胞胰岛疗法Zimislecel，预计将于2026年递交美欧上市申请。

在这一赛道上，中国本土的产学研力量也展现出了不俗的竞争力。

我国允许具备条件的医疗机构开展研究者发起的临床研究（IIT）。企业与医院合作，能较早在小样本患者身上获取干细胞的安全性与初步疗效数据，从而缩短前期转化周期。

图注：全球的基因编辑法规正在演变。以下基因编辑指数评级代表基因编辑法规的现状，随着新法规的通过将不断更新[10]。

2024年上海长征医院团队、天津市第一中心医院与北大联合团队先后在国际期刊发表研究，利用自体iPSC技术，在全球范围内率先实现了对严重1型和2型糖尿病患者的“功能性治愈”。

此外，国内已形成京津冀、长三角、珠三角等核心产业带。以部分头部企业为例：艾尔普再生医学（国内iPSC领域先行者）不仅在推进心衰产品，其研发的首个视网膜细胞治疗产品也已获批临床试验，试图攻克致盲性眼病；士泽生物正深耕帕金森等神经退行性疾病；霍德生物则聚焦于缺血性脑卒中。

Q

拷问五：从疾病治疗到衰老干预，重编程技术会被资本强行套上“长生不老”的光环吗？

如果说修复受损的脏器是再生医学的“当下”，那么利用重编程技术去挑战衰老，则是这场技术浪潮中最具野心的未来。

日本对iPSC临床安全性的初步探索，无形中为更前沿的抗衰研究提供了逻辑支撑：既然全重编程后的细胞在人体内整合是初步可行的，那么在保留细胞原身份的基础上，仅选择性重置衰老标记的“部分重编程”，是否具备了更高的现实可行性？

推荐阅读：全球首个“逆转衰老”疗法获批临床！细胞状态重置逆转生命时钟，资本60亿押注，普通人还要等多久？

目前，包括由亚马逊创始人贝索斯重金押注、融资金额超30亿美元的Altos Labs，以及由OpenAI CEO Sam Altman 投资的Retro Biosciences等硅谷明星公司，都在这一领域投入巨资。它们试图通过脂质纳米颗粒或小分子药物，在不改变细胞原有类型的情况下，短暂且精准地激活重编程通路，从而逆转细胞的衰老状态。

图注：Retro公司官网展示的研发管线

此外，2026年全球首个部分重编程人体试验（Life Biosciences的ER-100）即将启动，针对年龄相关眼部疾病（青光眼等），并与新加坡SingHealth Duke-NUS研究所合作开展，展现了眼部抗衰的实际潜力。

图注：Life Biosciences宣布FDA批准ER-100用于视神经病变的IND申请

若技术成立，重编程将从“治病工具”升级为“干预衰老平台”。

然而，生物学硬约束无法回避：重编程能力越强，致瘤风险越高。在风险彻底清除前，任何“长生不老”的跃进，都必须接受最严苛的科学验证与伦理约束，回归科学常识、回归临床证据，或许才是这场万亿级再生医学竞赛中，唯一稳健的路径。

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参考文献

[1]Mullard, A. (2026). First-of-a-kind stem-cell therapies set for approval in Japan.Nature, 651(8104), 13–14. https://doi.org/10.1038/d41586-026-00585-x‌

[2]World’s First iPSC-Based Therapies Approved in Japan, Opening New Chapter for Heart Failure and Parkinson’s Disease Treatment — BigGo Finance. (2026). BigGo Finance. https://finance.biggo.com/news/IRA_0JwBvbjfYyethg4E‌

[3]Takahashi, K., & Yamanaka, S. (2006). Induction of Pluripotent Stem Cells from Mouse Embryonic and Adult Fibroblast Cultures by Defined Factors. Cell, 126(4), 663–676. https://doi.org/10.1016/j.cell.2006.07.024‌

[4]Guest Blogger. (2018). Starter guide to induced pluripotent stem cells (iPSCs) part 1:  A renaissance in regenerative medicine. Addgene.org. https://blog.addgene.org/-starter-guide-to-induced-pluripotent-stem-cells-ipscs-part-1-a-renaissance-in-regenerative-medicine‌

[5]Bedel, A., Beliveau, F., Lamrissi-Garcia, I., Rousseau, B., Moranvillier, I., Rucheton, B., Guyonnet-Dupérat, V., Cardinaud, B., de Verneuil, H., Moreau-Gaudry, F., & Dabernat, S. (2016). Preventing Pluripotent Cell Teratoma in Regenerative Medicine Applied to Hematology Disorders. Stem Cells Translational Medicine, 6(2), 382–393. https://doi.org/10.5966/sctm.2016-0201‌

[6]Martin, R. M., Fowler, J. L., Cromer, M. K., Lesch, B. J., Ponce, E., Uchida, N., Nishimura, T., Porteus, M. H., & Loh, K. M. (2020). Improving the safety of human pluripotent stem cell therapies using genome-edited orthogonal safeguards. Nature Communications, 11(1). https://doi.org/10.1038/s41467-020-16455-7‌

[7]Higuchi, T., Miyagawa, S., Pearson, J. T., Fukushima, S., Saito, A., Tsuchimochi, H., Sonobe, T., Fujii, Y., Yagi, N., Astolfo, A., Shirai, M., & Sawa, Y. (2015). Functional and Electrical Integration of Induced Phiripotent Stem Cell-Derived Cardiomyocytes in a Myocardial Infarction Rat Heart. Cell Transplantation, 24(12), 2479–2489. https://doi.org/10.3727/096368914x685799‌

[8]Wuputra, K., Ku, C.-C., Wu, D.-C., Lin, Y.-C., Saito, S., & Yokoyama, K. K. (2020). Prevention of tumor risk associated with the reprogramming of human pluripotent stem cells. Journal of Experimental & Clinical Cancer Research, 39(1). https://doi.org/10.1186/s13046-020-01584-0‌

[9]Establishment of the new Center for iPS Cell Research and Application｜News & Events | CiRA | Center for iPS Cell Research and Application, Kyoto University. (2026). CiRA | Center for IPS Cell Research and Application, Kyoto University. https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/other/100305-182612.html‌

[10]Schreiber, K. (2019, October 11). Japan: Therapeutic / Stem Cell. Global Gene Editing Regulation Tracker. https://crispr-gene-editing-regs-tracker.geneticliteracyproject.org/japan-therapeutic-stem-cell/‌

[11]汤金兰. (2019). 生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例(中华人民共和国国务院令　第818号). Mee.gov.cn. https://www.mee.gov.cn/zcwj/gwywj/202510/t20251011_1129176.shtml

[12]Stem Cell Therapy Market Size, Share & Forecast to 2036 | FMI. (2026, February 18). Futuremarketinsights.com. https://www.futuremarketinsights.com/reports/stem-cell-therapies-market

[13]Deinsberger, J., Reisinger, D., & Weber, B. (2020). Global trends in clinical trials involving pluripotent stem cells: a systematic multi-database analysis. Npj Regenerative Medicine, 5(1). https://doi.org/10.1038/s41536-020-00100-4