“天价孤儿药”终结者？北海康成股价暴涨超13倍，市场在赌什么？

在很多人没有注意的地方，“港股罕见病第一股”北海康成正在“闷声发大财”。

8月11日，北海康成股价盘中涨超35%，年内累计涨幅已逾13倍。截至收盘，股价上涨23.7%。

该公司一款新药的商业化正备受关注。

据了解，北海康成罕见病药物注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）已于今年5月获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型、Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。另外，今年7月初，戈芮宁在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，正式进入临床应用。

随着这款新药加速上市，北海康成成长突围的逻辑也越来越清晰了。

难得的“国产版本”

谈戈芮宁之前，我们还是有必要对其针对的罕见病有一定认知。

从公开资料可以了解到，戈谢病是一种染色体隐性遗传的家族性糖脂代谢疾病，也被称为葡糖脑苷脂病。

其中，葡糖脑苷脂为一种可溶性的糖脂类物质，是细胞的组成成分之一，在人体内广泛存在。若缺乏葡糖脑苷脂酶，葡糖脑苷脂易在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积，进而产生相应的临床表现，如肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能危及患者生命。

用药方面，戈谢病患者规模相对有限，但治疗需求也较为迫切，使得相关药物的放量空间较为可观。据北海康成统计，目前全球范围内能够保证可持续治疗的戈谢病患者人数为5000-8000人，全球已上市的戈谢病药物年销售总额已突破10亿美元大关。

另外，医药魔方NextPharma全球新药数据库显示，截至2025年5月13日，全球范围内已经有11款戈谢病新药获批上市。

戈芮宁是其中之一，虽然并非赛道上首个落地的戈谢病治疗方案，但作为后来者能引起大众注意，也意味着有独特定位——“我国首个也是目前唯一一个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物”。这对于整个产业而言意义重大。

此前国内获批治疗戈谢病的药物主要来自赛诺菲、武田等国外药企，而如今北海康成给出“国产版本”，推进戈芮宁上市，也被业内认为有望打破进口药的商业垄断。

那么，北海康成是如何规划戈芮宁的突围路径的？

打破用药可及性困境

在产品商业化之前，北海康成“求快也求稳”。

据悉，戈芮宁从立项到获批上市用了不到7年时间，而从提交NDA到获批上市用了不到6个月，算是超出了大众对一款创新药平均10年开发周期的预期。

另外，临床试验也证明，戈芮宁可显著改善戈谢病核心指标，治疗9个月脾脏体积缩小35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。同时，其也是国内获批的戈谢病药物中适应症范围最广的产品。

当然，这些只是新药自身的一些基础优势，并非商业化突围的决定性因素。戈芮宁要被更多患者看到，还是需要更加精准地切中一些市场痛点，比如价格。

据悉，戈谢病用药领域存在“有药可医却无钱可治”的现象，进口药高达150万元到250万元的治疗费用，大部分患者无力承担。此外，特别昂贵的罕见病药品也难以纳入医保，戈谢病患者的用药可及性困境十分突出。

这种情况下，一款能让相关患者“用得上、用得起”的好药，显然是市场真正所需的。

于是，价格的可及性也成为了戈芮宁能否突围的关键看点。

在戈芮宁刚获批上市的时候，北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士曾表示：“虽然还不能透露具体定价，但我们可以承诺，戈芮宁的上市定价一定会有大幅下降，对比同类的现有疗法，预计降价至少在50%以上。”

但“如何让利”就成为了一个新问题。

对此，北海康成也给出了一个解法，即产业合作。据悉，戈芮宁是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目。药明生物（02269.HK）首席执行官陈智胜博士曾介绍，基于酶的改造和定向进化技术以及药明生物自主研发的超高效连续细胞培养平台WuXiUP™，戈芮宁综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%。

值得一提的是，二者协同推进戈芮宁研发生产过程中，分段生产对提效降本起到很大作用。“上海基地负责生产原液，无锡基地负责制剂和包装。”陈智胜表示，这种方式利于实现资源的高效利用，避免产能的重复投入与建设；若不采取分段生产，就必须技术转移，会大幅增加企业成本以及影响产品上市进程。

除了在研发生产方面为“产品让利”奠定基础，北海康成还在积极准备戈芮宁的医保谈判。

目前利好信号也有不少。比如，2025年7月17日-25日，国家医疗保障局连续召开了5场座谈会，围绕创新药械研发、应用与支付等核心议题展开深入交流，“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的鲜明态度贯彻始终。

7月1日，2025年医保目录调整工作中也首次增设了“商保创新药目录”，主要聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著，但因超出“保基本”定位暂时无法纳入基本目录的药品。

基于此，市场认为，更多罕见病药物纳入医保还是值得期待的，这也在拉高北海康成的增长预期。

“三驾马车”局面已成？

罕见病必然不是大众赛道。根据《中国罕见病定义研究报告2021》，罕见病是指“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万”的疾病。

由于患病人数较少，同时疾病攻破难度大，研发成本高、周期长等，罕见病往往被称为“孤儿药”。相关药企的商业化显然面临不小的挑战，北海康成就是一个典型例子。

据年报，2024年，北海康成全年收入仅有8510.3万元，同比下降超17%；亏损金额达到4.43亿元，同比扩大16.8%。截至2024年12月31日，公司流动性资产仅有4535.2万元，流动性负债总额却高达4.826亿元。

但不可否认，该公司的成长性还是有的。截至2024年12月31日，北海康成已打造一个由8个药物资产组成的产品线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症，其中包括2个已上市产品。

一款产品是海芮思®（艾度硫酸酯酶β，前称为CAN101），中国第一种获批用于治疗亨特综合症（MPS II）的ERT（酶替代疗法）。截至2024年12月31日，该款药物已识别843名患者。另外，就该款药物，北海康成已在107个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国5.21亿人口。

另一款产品是迈芮倍®（氯马昔巴特口服液，前称为CAN108），为一种口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制剂，可用于治疗阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症等罕见病。截至2024年12月31日，该款药物已识别839名患者。另外，就该款药物，公司已在35个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国1.61亿人口。

再加上自研优势品种戈芮宁上市，商业化方面，北海康成的发展正由“三驾马车”驱动，就看爆发力是否足够强劲了。

来源：医药研究社