今天，《新英格兰医学杂志》上发表了一则医学进展：一名男性患者经确诊，患有急性淋巴性白血病。雪上加霜的时，他同时还感染了HIV病毒……

一支中国科研团队尝试对他进行有效的治疗——不仅仅是治疗白血病，还希望能把他的HIV感染也给治好。先来说说治疗思路。

今年3月份，《自然》杂志发表了一篇重要论文。一名感染有HIV病毒的患者，在接受了一种特殊的干细胞移植后，病情得到了很好的控制与缓解。那么究竟是啥干细胞那么特殊呢？

原来，他接受的干细胞里，CCR5基因出现了变异。记性好一点的朋友们可能记得，去年贺建奎用基因编辑的技术，造出了经过基因改造的人类。他的理由是可以杜绝HIV的感染，而改造的基因恰恰也是CCR5。因为这个基因出现特殊变异的人，不容易被HIV病毒所感染。

毫无疑问，贺建奎采用的是一种冒进而非必要的方法。相比之下，这次的研究团队采取的方法就科学得多。他们使用的同样是CRISPR基因编辑技术。

但这一次，他们编辑的不是人类胚胎，而是造血干细胞。这些干细胞只会分化成血细胞，不会变成生殖细胞之类的，因此不存在把修饰后的基因传递给后代的风险。理论上说，经过基因编辑后，引入到患者体内的干细胞不但可以治疗他的白血病，还可以抵抗HIV感染。

那么实际结果怎么样呢？

首先，经典的造血干细胞移植，对白血病的治疗结果非常好。接受造血干细胞移植后，这名患者的白血病得到了“完全缓解”，就是从检查结果上看，基本上和正常人一样了。不过在HIV感染上，这个疗法的效果比较一般。

在经过伦理委员会和患者本人的同意后，医生们暂时停止了抗病毒疗法的使用。停药后，血液里的病毒水平出现增加。恢复用药后，HIV的病毒水平才重新降下去。

所以目前的这个探索性的试验，虽然让患者的白血病病情出现了长期缓解，但对于抗HIV感染还收效甚微。这和最初的设计有些出入，也有些让人失望。但还是要介绍这个研究的目的，是因为它代表了使用基因编辑技术来治疗人类的又一个进步。

在罕见病之外，基因疗法也有希望治疗HIV感染这样影响广泛的疾病了。

这才是（目前）基因编辑技术用于治疗的合理方法。

论文：CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia

论文题目和作者

论文概述

细胞疗法先驱Carl June的点评

来源：@微博冷月如霜