张峰创立的基因编辑公司Editas被准进入临床

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影响世界的“基因魔剪”

据外媒报道，被称为“基因魔剪”的基因编辑CRISPR技术的发明者、MIT终身教授张锋博士，所创办的基因编辑公司Editas Medicine，今日宣布获得了一项FDA批准。

此前张峰对全球首例基因编辑婴儿一事回应表示，目前这个阶段，敲除人类胚胎细胞的CCR5基因，其风险要远远大于获益，持全面叫停移植经过编辑胚胎。

出生在石家庄的张峰，目前就职于麻省理工学院博德研究所，CRISPR-CAS9基因编辑疗法领域最重大的规则制定者之一，CRISPR Cas9技术应用在人体细胞中的第一人。福布斯40岁以下最有成就的40人，《自然》杂志十大科学人物，诺贝尔奖的有力争夺者。

早在半年前，张峰曾经就“基因定制婴儿”接受过美国《大西洋月刊》的采访。

他在采访中表示，我们离定制婴儿等目标还有很远的距离。主要我们还不够了解生物学，甚至没有想过这些东西到底会是什么。比如现在甚至还无法应对导致镰状细胞病的单一突变。

值得注意的是，Editas Medicine在创立之初就受到了很多关注，因为它是较早进入基因编辑领域的公司，而且其创始人张锋博士又是基因编辑CRISPR技术的发明人。2013年底，Editas获得了来自美国风投机构Flagship Ventures等的4300万美元A轮融资。2015年，该公司又获得了来自盖茨基金会和谷歌风投等的1.2亿美元B轮融资，两轮融资额达到1.63亿美元。2016年，仅成立两年多的Editas Medicine又在美国成功IPO，成为CRISPR基因编辑领域首家IPO的公司。

本次获批的是该公司在研疗法EDIT-101的IND申请，该疗法可能适用于一种遗传性视网膜衰退疾病——LCA10(Leber先天性黑朦症10型)。FDA批准该公司开展使用CRISPR基因编辑技术治疗LCA10的临床试验。

LCA是儿童遗传性失明的最常见原因，全世界每10万婴儿中就有2至3个病例。LCA的症状出现在生命的最初几年，会导致严重的视力丧失和潜在的失明。这种疾病由至少18个不同基因突变引起。其中最常见的疾病是LCA10，它是由CEP290基因突变引起的单基因疾病，在所有LCA患者中大约有20％至30％患有LCA10。

刚获得FDA批准的EDIT-101疗法，是一种基于CRISPR技术的疗法。EDIT-101通过视网膜下注射给药，以到达基因编辑系统并将其直接输送到感光细胞中，从而达到治疗效果。

需要做个延伸的是，本周闹得沸沸扬扬的免疫艾滋病基因编辑婴儿事件，背后的原理就是CRISPR技术。张锋和Jennifer

Doudna是CRISPR领域拥有公认的权威地位的两位科学家，他们本周在国际人类基因组编辑峰会上同台发声，表达对基因编辑婴儿研究的明确反对意见。这是二人罕见的同台发声，因为张锋和Jennifer
Doudna正在进行一场持续五年多的CRISPR专利之争。

本文参考了多个信息来源：["https://globenewswire.com/news-release/2018/11/30/1659958/0/en/Editas-Medicine-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-EDIT-101.html"]，如若转载请注明出处。

本文图片来自：视觉中国 正版图库